Agenda Investigación de Pacientes Globales de SHUa

Un proyecto internacional

desarrollado y adoptado por la Alianza SHUa

(Translation courtesy of Merche Forte, Spain)

 

 

 

Agenda publicada para

el Día de las Enfermedades Raras 2019 (28 de febrero)

 

La Alianza SHUa, un grupo de defensores de SHUa y grupos de pacientes en más de 30 naciones, lanzaron su Agenda de Investigación de Pacientes Globales SHUa el Día de las Enfermedades Raras de 2019. Un proyecto internacional desarrollado durante 4 años. La Agenda Global de Investigación de Pacientes SHUa enumera 15 preguntas centrales agrupadas en 5 principales categorías: Causas y Precauciones, Diagnóstico, Tratamiento, Impacto: Clínico/Psicológico e Impacto: socio-económico.

La Agenda de Investigación de Pacientes Globales de SHUa se diseñó utilizando los aportes de un grupo de afiliados de la alianza en 2015, datos de encuestas de la Encuesta Global SHUa de 2016, y datos internacionales de pacientes y cuidadores de SHUa para el video del proyecto del Día de las Enfermedades Raras de 2017 de la Allianza SHUa.

 

 

Haga clic en el siguiente enlace para descargar una versión imprimible:

ES pdf, aHUS Patients’ Global Research Agenda

 

 

 

Agenda Investigación de Pacientes Globales de SHUa

 

Causas y Precauciones del SHUa

1.1 ¿Están la predisposición genética y los posibles desencadenantes de SHUa completamente catalogados y entendidos?, ¿Esto ayudará a saber cómo varían los riesgos de estos entre los individuos?

1.2 Cuando se trata de pruebas genéticas de los miembros de un familiar con SHUa, ¿lo mejor es saber o no saber?, ¿Cómo se puede gestionar este conocimiento?

 

Diagnóstico de SHUa

2.1 ¿Se puede encontrar un punto óptimo de diagnóstico antes que una microangiopatía trombótica se convierta en un episodio catastrófico de SHUa?

 

Tratamiento SHUa

3.1 ¿Existe una forma óptima de administrar un inhibidor del complemento para adaptarse a las necesidades individuales?

3.2 ¿Se puede desarrollar una terapia clínicamente efectiva que sea asequible para todos los pacientes con SHUa?

3.3 ¿Es más rentable, así como clínicamente efectivo, realizar pruebas genéticas para el manejo del tratamiento de un paciente con SHUa?

3.4 ¿Se puede detener de manera segura un inhibidor del complemento cuando algunos pacientes con SHUa no lo necesitan y qué los hace diferentes?

3.5 ¿Existe una diferencia significativa en el resultado entre tener un inhibidor del complemento antes o después de un trasplante de riñón?

3.6 ¿Habrá una cura finalmente?

 

Impacto SHUa: Clínico / Psicológico

4.1 ¿Existen estudios a largo plazo de los resultados de las personas en remisión, ya sea tratadas con un inhibidor del complemento o sin él?

4.2 ¿Se pueden distinguir los efectos secundarios en el uso de un tratamiento con inhibidor del complemento aquellas dolencias temporales a las permanentes y continuas que persisten a la aparición inicial?

4.3 ¿La ansiedad y la autoestima de los pacientes con SHUa varían significativamente entre los tipos de tratamiento?, ¿Qué se puede hacer para reducirlos y aumentarlos respectivamente?

 

Impacto SHUa: Socio-Económico

5.1 ¿Cómo afecta vivir con SHUa en la educación y en el trabajo?

5.2 ¿Las familias con SHUa tienen toda la información correcta para tomar decisiones de planificación familiar informadas?

5.3 ¿Cuántos pacientes con SHUa hay en mi área local, mi país y el mundo?, ¿Cómo difieren ellos?